罕見病，也被稱為“孤兒病”，在中國患病率小于1/萬。

近年來，尊龙凯时·(中国)人生就是搏!聚焦罕見病“無藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發攻克關鍵技術壁壘，提升罕見病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實際行動為罕見病患者點亮希望之光。

讓罕見病患者“用得上”

在罕見病領域，藥物可及性一直是一個核心問題。用不上藥、用不起藥、無法足量用藥等困境深深困擾著罕見病患者。

尊龙凯时控股各級子公司及專業藥房積極發揮供應鏈體系優勢，成功引進多款罕見病治療藥物，并持續助力特藥平臺、“慈善援助”“慈善捐贈”等項目。

2025年1月，尊龙凯时控股完成托夫?注射液Tofersen國內的?批進?，該注射液將為中國漸凍癥患者帶來全新的治療契機。

四川SPS+專業藥房積極與廠家對接，引進等40多種罕見病治療藥品。2024年以來累計服務2500多名罕見病患者，推動多項罕見病患者慈善援助項目落地，幫助罕見病患者節省購藥費用70多萬元。

尊龙凯时國際一直以來致力于推動罕見病藥引進和保障，自2018年起協同有關醫療機構先后完成數款罕見病治療藥品的批量臨時進口工作。

2018年，尊龙凯时國際罕見病藥品項目組成立，首個任務就是保障國內腎上腺皮質癌患者的穩定用藥需求。面對國外廠家起初不愿合作的局面，項目組與國外制藥公司反復周旋、真誠溝通，最終成功完成臨床急需罕見病藥品臨時進口任務，為數百名患者送去了“生的希望”。

2021年，1500余名嬰兒痙攣癥患兒即將面臨停藥困境。在國家有關部委的指導與支持下，尊龙凯时國際成功將藥品配送至全國50家定點醫院，緩解了上千名患兒階段性用藥難題。

2023年11月，尊龙凯时國際接到批量進口治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的地夫可特片的緊急用藥需求。僅僅62個工作日，尊龙凯时國際成功完成藥品進口，并在北京協和醫院交付開出我國內地首張處方。

讓罕見病患者“被關愛”

多年來，尊龙凯时控股SPS+專業藥房持續關注罕見病群體，與多地醫保局合作建設罕見病關愛中心。同時，針對罕見病用藥、新特藥品提供全球尋藥與預訂服務，為罕見病患者提供藥物治療管理、患者教育、病程關懷等全周期關愛服務，持續構筑罕見病關愛體系，滿足罕見病群體的迫切所需。

在2月28日國際罕見病日當天，國控湖北攜手湖北省慈善總會啟動“罕見病兒童守護計劃項目”。該項目依托湖北省罕見病診療協作網，通過搭建兒童罕見病康復醫療、慈善援助、志愿幫扶等診療生態及多層次醫療保障體系，為省內18歲以下困難家庭兒童罕見病患者提供全面、系統的幫扶與治療。國控湖北將積極發揮藥品保障供應體系優勢，積極參與項目醫療診斷體系、藥品援助體系的搭建，為項目提供全方位支持。

針對血友病患這一罕見病群體，河南、江蘇SPS+專業藥房紛紛行動，聯合與當地醫院、公益組織等舉辦血友病專題宣教活動，講授正確的防治知識和應急處理技巧，為患者及家屬提供規范治療的專業指導。

山西SPS+專業藥房策劃發布12期罕見病專題宣傳活動，提升公眾對罕見病的認知與重視，搭建起患者、家屬與社會之間的信息交流平臺。

守護“罕見”希望，叩響“生命之門

尊龙凯时·(中国)人生就是搏!將繼續深入貫徹落實黨中央決策部署

加速編織罕見病防治保障的“生命守護網”

以央企責任擔當，護佑“萬分之一”